Läkemedel mot sällsynt genetisk sjukdom har godkänts i EU

Astra Zenecas och MSD:s Koselugo (selumetinib) har fått ett villkorat godkännande för behandling av barn med neurofibromatos typ 1 (NF1) och plexiforma neurofibrom. Neurofibromatos typ 1 är en genetiskt ärftlig sjukdom som ungefär 3000 personer i världen har. Ungefär 30-50 procent av patienterna utvecklar tumörer på nerverna (plexiforma neurofibrom) vilket kan orsaka missbildningar, motorisk dysfunktion, smärta, luftvägsdysfunktion, synstörning och dysfunktion i urinblåsan eller tarmen.